FDA生物药剂学指南（国外食品药品法律法规编译丛书） pdf epub mobi txt 电子书 下载 2025

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药渡经纬信息科技（北京）有限公司 著

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• 生物药剂学
• FDA
• 生物制药
• 药物研发
• 法规
• 指南
• 生物类似药
• 药品审批
• 美国FDA
• 国外法规

出版社： 中国医药科技出版社

ISBN：9787506794084

版次：1

商品编码：12304111

包装：平装

开本：16开

出版时间：2018-02-01

用纸：纯质纸

内容简介

根据国家食品药品监督管理总局2016年工作重点“加强食品药品安全标准建设、各类企业生产经营行为规范建设、药品医疗器械研发技术指导原则建设、法规规章制度建设”的要求，在总局领导下，经过充分调研，启动了《FDA食品药品安全法律法规丛书》《EMEA与ICH法律法规丛书》的编译，组织中国药科大学、四川大学华西药学院、中国药典委员会等专家筹建丛书专家委员会编译本丛书。本丛书适合药事管理专业人员及对国外药事管理法规有兴趣的读者阅读。

目录

第一章 生物样品分析方法验证指导原则
第二章 局部作用的鼻气雾剂和鼻喷雾剂生物利用度和生物等效性研究
第三章 1999年6月指导原则草案的统计学信息以及1999年8月18日公布的体外生物等效性数据的统计学信息
第四章 皮肤外用皮质激素类药物：体内生物等效性研究指导原则
第五章 口服固体速释制剂溶出度试验技术指导原则
第六章 口服缓释制剂体内外相关陛研究技术指导原则
第七章 食物影响生物利用度和餐后生物等效性研究指导原则
第八章 硫酸奥西那林和沙丁胺醇吸入气雾剂(定量吸入气雾剂
生物等效性体外研究要求指导原则
第九章 评价生物等效性的统计学方法指导原则
第十章 基于生物药剂学分类系统的速释固体口服制剂体内生物利用度和生物等效性研究的豁免指导原则
第十一章 以药动学参数为终点评价指标的仿制药生物等效性研究指导原则
第十二章 新药临床研究或新药上市申请中生物利用度和生物等效性研究指导原则——一般考虑
第十三章 含BCSl类和3类药物的口服固体速释制剂的溶出试验和质量标准指导原则
名词术语总表

《医药研发创新与监管前沿：生物药技术审评要点解析》 引言 生物药，以其精准靶向、高效低毒的特性，正以前所未有的速度革新着医药产业格局，为人类健康带来福音。然而，生物药研发过程复杂，技术壁垒高，其上市审批也面临着严峻的挑战。全球各国监管机构，特别是以美国食品药品监督管理局（FDA）为代表的先行者，在长期实践中积累了宝贵的经验，制定了一系列指导原则，为生物药的研发、生产和审评提供了清晰的路径。本书并非对既有法规的简单罗列或翻译，而是基于对这些国际前沿监管理念的深刻理解，聚焦生物药研发与审评中的关键技术要点，旨在为我国医药研发机构、生产企业、科研人员以及监管部门提供一份兼具理论深度和实践指导意义的参考。 本书的编写目标，是站在全球生物药监管的制高点，提炼出当前生物药技术审评的核心关注点，分析其中的技术难点与创新方向。我们不重复罗列枯燥的法律条文，而是深入探讨其背后所蕴含的科学逻辑、风险评估策略以及监管目标。通过对生物药生命周期各个阶段的审评要点进行系统梳理，我们希望能够帮助从业者们更精准地把握研发方向，更有效地应对监管挑战，从而加速我国生物药的创新步伐，早日将优质的创新药物惠及全球患者。 第一部分：生物药研发的创新驱动与监管基础 1. 生物药的定义、分类与发展趋势 定义与范畴： 本部分将首先清晰界定生物药的概念，区分其与小分子化学药物的根本区别，并根据生物来源、作用机制、生产工艺等维度，对当前主流的生物药类型进行系统梳理，包括重组蛋白、单克隆抗体、基因治疗产品、细胞治疗产品、疫苗、血液制品等。 技术驱动的创新浪潮： 深入剖析基因工程、细胞工程、蛋白质工程、抗体工程等关键技术如何驱动生物药的飞速发展。探讨CRISPR-Cas9、CAR-T、mRNA疫苗等颠覆性技术如何开辟新的治疗领域。 全球市场与发展前景： 分析全球生物药市场的发展现状、增长驱动因素以及未来发展趋势。重点关注生物药在肿瘤、自身免疫性疾病、罕见病等领域的应用前景，并探讨技术进步、临床需求、政策支持等对行业发展的影响。 2. 生物药监管的全球视野与核心理念 国际监管框架： 介绍国际上主要的生物药监管机构，如FDA（美国）、EMA（欧洲）、PMDA（日本）等，以及它们的监管职责和核心理念。 风险导向的审评原则： 阐释生物药监管的核心是基于风险的评估。详细解读如何通过科学的风险评估，在保障公众健康和药品安全有效之间取得平衡。 科学性、一致性与透明度： 强调生物药审评的科学性原则，即以充分的科学证据为基础。同时，探讨监管决策的一致性以及信息公开透明的重要性，以提升行业的信心和可预测性。 早期介入与持续监管： 介绍鼓励研发早期与监管机构沟通的理念，以及对上市后产品质量进行持续监管的重要性。 第二部分：生物药临床前研究的关键考量与审评要点 1. 药物发现与候选药物选择 靶点验证与创新性： 探讨如何进行科学的靶点验证，以证明靶点与疾病的关联性。分析候选药物的创新性评估，包括新颖的分子实体、作用机制或适应症。 体外与体内活性评估： 详细阐述用于评估生物药体外和体内活性的关键实验设计与方法。重点关注生物活性测定（Bioassay）的准确性、可靠性及可重复性。 药理学与毒理学初步评估： 介绍在候选药物选择阶段进行的药理学研究（药效学、药代动力学初步探索）和初步毒理学评估，以及这些研究如何指导药物的进一步开发。 2. 药效学研究：揭示药物的作用机制与疗效潜力 作用机制的阐明： 深入探讨如何通过多角度的实验，清晰地阐明生物药的作用机制，包括与靶点的结合、信号通路的激活或抑制、细胞功能的调控等。 剂量-效应关系研究： 强调建立可靠的剂量-效应模型的重要性，以预测药物在体内的预期疗效。 模型系统的选择与验证： 详细介绍在不同疾病领域选择和验证合适的体外细胞模型、体内动物模型（同源模型、异种模型、人源化模型等）的原则和方法。 生物活性测定的设计与验证： 重点分析生物活性测定（Bioassay）作为生物药定性和定量评估的关键技术。阐述其设计原则、方法学选择（如ELISA、细胞增殖测定、免疫细胞功能测定等）、建立的准确性、精确度、特异性、敏感性、耐用性等关键验证指标，以及如何确保不同批次间的生物活性稳定性。 3. 药代动力学（PK）与药效动力学（PD）研究 PK研究：药物在体内的“旅程” 吸收、分布、代谢、排泄（ADME）： 详细阐述生物药在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程，特别关注其与小分子药物的不同之处，例如FcRn介导的循环、糖基化对清除速率的影响等。 生物利用度与给药途径： 分析不同给药途径（如皮下注射、静脉注射）对生物药生物利用度的影响，以及如何通过PK研究优化给药方案。 PK/PD关系： 探讨PK参数与PD效应之间的关联，为剂量选择提供科学依据。 PD研究：药物在体内的“作为” 靶点占有率与生物标志物： 介绍如何通过评估药物与靶点的结合程度、靶点下游生物标志物的变化来反映药物的生物活性。 免疫原性评估： 深入解析生物药可能诱导的免疫原性，包括抗药物抗体（ADA）的产生及其对药物安全性和有效性的影响。阐述ADA的检测方法、免疫原性预测与管理策略。 PK/PD模型的建立与应用： 介绍如何利用PK/PD模型预测药物的临床疗效，并指导临床试验设计。 4. 毒理学研究：保障药物的安全性 急性、亚慢性与慢性毒性研究： 详细阐述不同时程毒性研究的设计要求，包括物种选择、剂量设置、观察指标等，以评估药物的潜在毒性。 安全性药理学研究： 重点关注对心血管、呼吸、中枢神经系统等关键系统的潜在影响，以及相关的评估方法。 遗传毒性、生殖发育毒性、致癌性研究： 介绍这些关键的安全性评价研究，以及其在审评中的重要性。 免疫毒性研究： 鉴于生物药的免疫原性，深入探讨免疫毒性研究的设计与评估，包括对免疫系统的抑制或激活效应。 特殊毒性研究： 如对特定器官（肝脏、肾脏）的毒性，以及针对基因治疗和细胞治疗产品的特殊毒性考量（如插入突变、脱靶效应等）。 毒性机制研究： 强调深入探究毒性产生机制的重要性，以便于风险管理和规避。 第三部分：生物药生产与质量控制的严苛要求 1. 生产工艺开发与优化 上游工艺（细胞培养/发酵）： 详细介绍细胞系构建、培养基优化、细胞培养过程控制（温度、pH、溶解氧等）、批次间一致性的重要性。 下游工艺（纯化）： 阐述多种纯化技术（如层析、超滤、渗析等）的选择与组合，以获得高纯度的目标蛋白。强调工艺参数的稳健性和可控性。 生产工艺的放大与验证： 探讨从实验室规模到商业化生产规模放大过程中的关键挑战，以及工艺验证的要求，以确保产品质量的均一性。 杂质谱研究与控制： 重点分析生物药生产过程中产生的各类杂质（宿主细胞蛋白、宿主细胞DNA、工艺相关蛋白、降解产物等）的鉴定、定量与控制策略。 2. 质量研究与分析方法开发 结构表征： 探讨用于全面表征生物药三维结构（一级、二级、三级、四级结构）的分析技术，如质谱、NMR、X射线晶体学、圆二色谱等。 生物活性测定： 再次强调生物活性测定在放行检验中的核心地位。详细探讨不同类型生物活性测定的方法学选择（如基于细胞的测定、酶活性测定、受体结合测定等）以及其验证要求。 理化性质分析： 介绍对生物药聚集体、片段、电荷异质性、糖基化等关键理化性质的表征和控制。 杂质检测方法： 详细阐述针对不同类型杂质（如宿主细胞蛋白、DNA、内毒素、细菌、真菌等）的灵敏、特异的检测方法开发与验证。 方法学验证： 强调所有用于质量控制的分析方法都必须经过严格的验证，以确保其准确性、精密度、专属性、线性、范围、耐用性和检测限/定量限。 3. 质量控制策略与放行检验 关键质量属性（CQAs）的识别与控制： 明确生物药的哪些属性对其安全性和有效性至关重要，并建立相应的控制策略。 原材料与中间产品的控制： 强调对生产过程中关键原材料（如细胞培养基组分）和中间产品的质量控制。 批次放行检验： 详细阐述生物药上市前每个生产批次需要进行的全面放行检验项目，包括外观、纯度、生物活性、杂质含量等。 稳定性研究： 介绍长期稳定性、加速稳定性、强制降解试验的设计与实施，以确定产品的有效期和贮藏条件。 第四部分：生物药临床试验设计与审评要点 1. 临床前到临床的转化 IND（新药临床试验申请）/CTA（临床试验申请）递交要求： 介绍申请临床试验所需的全部资料，包括CMC（化学、制造和控制）信息、非临床研究数据、临床前药理毒理评估等。 早期临床研究策略： 探讨I期临床试验（安全性、耐受性、PK/PD）的设计原则，如何为II期临床试验提供初步的疗效证据。 2. 临床试验设计与方案要点 研究终点与评估指标： 明确临床试验的科学、可测量的研究终点，以及用于评估药物疗效和安全性的关键指标。 受试者选择与纳入/排除标准： 强调根据疾病特点和药物作用机制，设计合理的受试者选择标准，以提高试验的代表性和结果的可靠性。 剂量递增与剂量优化： 探讨在临床试验中如何科学地进行剂量递增，以确定最佳的治疗剂量。 适应性设计与灵活方案： 介绍在生物药临床试验中可能采用的适应性设计，以及如何提高试验效率。 生物标志物的应用： 强调生物标志物在预测疗效、监测疗效、识别获益人群以及辅助诊断中的作用。 免疫原性监测与评估： 详细阐述在临床试验中如何系统地监测和评估抗药物抗体的产生及其对疗效和安全性的影响。 3. 生物药的审评关键点 安全性评估： 重点关注药物在临床试验中出现的任何不良事件，特别是可能与药物直接相关的严重不良事件（SAEs）。 有效性证据： 评估临床试验结果是否提供了充分的证据支持药物的临床疗效，是否达到了预设的研究终点。 风险-获益评估： 审评机构将综合考虑药物的潜在获益和潜在风险，做出上市批准的决策。 PK/PD/PD-PK/PD-Efficacy（药代动力学/药效动力学/药效动力学-疗效）关系的整合分析： 强调对这些数据的整合分析，以全面理解药物的体内行为和药效学效应。 生物等效性（Biosimilarity）的评估： 对于生物类似药，重点在于证明其与参照药在质量、安全性和有效性方面具有高度相似性。 第五部分：生物药的生命周期管理与未来展望 1. 上市后监管与持续监测 上市后安全性监测（Pharmacovigilance）： 介绍如何建立完善的上市后不良反应监测系统，持续收集和评估药物的安全性信息。 上市后研究（Phase IV Studies）： 探讨开展上市后研究的目的，例如进一步确认疗效、探索新适应症、评估长期安全性等。 生产工艺变更的控制与申报： 详细说明生物药生产工艺变更的评估原则、申报要求和审批流程。 产品质量的持续监控： 强调企业应持续监控产品质量，及时发现并处理可能出现的质量问题。 2. 生物类似药（Biosimilars）的规范与挑战 生物类似药的定义与研发策略： 阐述生物类似药与原研生物药的区别，以及其研发面临的技术挑战。 生物等效性评估的关键考量： 详细分析生物类似药的质量研究、非临床研究和临床研究中，如何证明其与原研药的生物等效性。 全球生物类似药市场的发展与监管动态： 介绍全球生物类似药市场的发展趋势，以及主要监管机构在生物类似药审评方面的最新进展。 3. 新型生物药的审评前沿 基因治疗与细胞治疗产品的审评： 重点关注这些创新疗法在安全性（如脱靶效应、致瘤性）、有效性、生产工艺复杂性等方面的独特审评挑战，以及监管机构的最新应对策略。 mRNA疫苗与新一代疫苗的审评： 探讨mRNA技术在疫苗开发中的优势，以及在审评中需要重点关注的方面。 个体化治疗与伴随诊断： 介绍精准医疗背景下，生物药与伴随诊断的结合，以及相关的审评考量。 结论 本书旨在为生物药研发和审评领域的研究者、从业者提供一个系统、深入的视角，帮助他们理解当前国际前沿的监管要求和技术考量。通过对生物药研发创新、临床前研究、生产质量控制、临床试验设计以及生命周期管理等关键环节的详尽解析，我们期望能够激发更多的创新灵感，提升研发的效率与成功率，并最终为推动中国生物药产业的健康、快速发展贡献一份力量。面对日新月异的科技进步和不断演变的监管环境，持续学习、深入研究、积极沟通将是所有参与者共同的课题。 ---

评分☆☆☆☆☆

“FDA生物药剂学指南”这个名字，让我想到了我在学术期刊上阅读的许多关于药物代谢、药物相互作用以及药物传递系统的最新研究。虽然那些文章大多是纯粹的学术探讨，但总是会触及到一个核心问题：如何确保药物能够安全有效地到达作用靶点，并在体内发挥预期的疗效。而FDA的指南，在我看来，就是将这些前沿的科学理念，转化为实际的监管要求和操作规范。 我特别期待书中能够详细解释生物药的药代动力学（PK）和药效学（PD）是如何被量化的，以及这些数据在药物研发的各个阶段扮演的角色。例如，在临床前研究中，我们如何通过PK/PD模型来预测药物在人体的行为？在临床试验中，如何通过PK/PD研究来优化剂量和给药方案？这本书会不会提供一些经典的案例分析，来佐证其理论和方法的有效性？同时，我也很好奇，在生物药剂学领域，FDA是如何看待和评估生物类似药的，这对于整个生物药产业的发展至关重要。

评分☆☆☆☆☆

这本书的出现，就像是为我这个在生物医药领域摸索的“小白”点亮了一盏明灯。尽管我对生物药剂学这个概念并不陌生，但作为一个非专业人士，我总觉得隔着一层神秘的面纱，无法窥探其全貌。FDA的指南，顾名思义，一定是充满了严谨的科学论证和详实的监管要求。我期待这本书能够用一种相对易懂的方式，解释生物药进入人体后会发生什么，包括它是如何被吸收的，如何在体内循环，又如何最终被清除。 我还想知道，书中是否会涉及药物制剂设计与生物利用度的关系。毕竟，同样的活性成分，不同的制剂形式，其在体内的表现可能会有天壤之别。这本书会提供关于如何选择合适的辅料、如何优化药物释放速率等方面的指导吗？另外，对于一些靶向性很强的生物药，书中是否会强调其在特定组织或细胞中的分布和蓄积情况，以及这些因素如何影响其疗效和安全性？我希望这本书能帮助我构建起一个初步的、但又足够坚实的生物药剂学基础知识体系。

评分☆☆☆☆☆

“FDA生物药剂学指南”这个书名，直接点出了我一直以来关注的一个核心领域。生物药的开发，尤其是那些结构复杂、生产工艺独特的生物制品，其药剂学方面的考量至关重要，直接关系到药物的疗效和安全性。我一直觉得，一本权威的指南，能够为研究人员和开发者提供清晰的指引，避免在研发过程中走弯路。 我非常好奇，这本书会如何详细阐述生物药在不同给药途径下的吸收特性。例如，注射给药是最常见的，但不同类型的注射（皮下、肌肉、静脉）对生物利用度的影响有多大？如果涉及到一些新型的给药方式，比如口服生物药（虽然目前还比较少见），这本书又会给出怎样的考量？此外，我也想知道，书中是否会深入探讨生物药在不同储存和处理条件下的稳定性问题，以及这些因素对药品质量和疗效可能带来的影响。毕竟，从生产线到患者手中，药物需要经历漫长的运输和储存过程，稳定性是保证药物品质的关键。

评分☆☆☆☆☆

这本书的名字就足够吸引我了，FDA的生物药剂学指南，这简直是生物医药领域从业者和研究者梦寐以求的宝藏！我一直以来都对生物药剂学的发展和监管体系的演变感到好奇，特别是FDA作为全球最具影响力的药品监管机构之一，其指南的重要性不言而喻。虽然我可能不是直接的从业者，但作为一名对生命科学前沿保持高度关注的爱好者，我总想了解最新的科学进展是如何被转化为临床应用，以及在这个过程中，科学的严谨性和监管的规范性是如何并行不悖的。 这本书名中的“国外食品药品法律法规编译丛书”更是让我眼前一亮。这意味着它不仅仅是单纯的指南翻译，而是在法律法规的框架下，深入解读FDA在生物药剂学领域的考量和决策逻辑。我一直认为，理解一个领域的精髓，不仅要掌握其技术层面的知识，更要洞悉其背后的政策和法规导向。毕竟，科学研究最终是要服务于人类健康的，而规范的监管正是保障这种服务安全有效的重要环节。我非常期待这本书能够揭示FDA是如何在鼓励创新与确保安全之间取得平衡的，它对生物药剂学研究和开发的具体指导原则是什么？在审评过程中，又会重点关注哪些方面？这些疑问都让我迫不及待地想要一探究竟。

评分☆☆☆☆☆

看到“FDA生物药剂学指南”这个书名，我脑海里立刻浮现出无数个关于生物药物开发和审批的画面。生物药，不同于传统的小分子化学药，其复杂性、生产工艺的独特性以及免疫原性等问题，都对监管提出了更高的要求。而FDA，作为行业标杆，其制定的指南无疑具有极高的参考价值。我特别好奇，这本书会如何阐述生物药在人体内的吸收、分布、代谢和排泄（ADME）的规律，以及这些规律在药品开发过程中如何被研究和评估。 此外，随着技术的发展，单克隆抗体、重组蛋白、基因治疗、细胞治疗等新型生物药层出不穷，这本书会不会涉及这些新兴领域？它将如何指导研究者们进行药代动力学和药效学研究，以支撑这些复杂生物药的安全性评估？我猜想，指南中一定会有关于生物等效性、免疫原性评估、杂质控制等关键方面的详细阐述。对我来说，这本书的价值不仅仅在于提供知识，更在于它能帮助我们构建一个完整的认知框架，理解从实验室到市场的每一步是如何被科学和法规所驱动的。

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很好的书籍，纸张，印刷都很好～内容更好的书籍。值得学习

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送货快，学习深造好材料！！！

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FDA监管程序手册（国外食品药品法律法规编译丛书）

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书已收到，正版图书，质量不错(∩?o?∩)?

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（国外食品药品法律法规编译丛书）

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纸张很好，书籍印刷字体都很好。书籍很棒。

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（国外食品药品法律法规编译丛书)

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（国外食品药品法律法规编译丛书)

评分☆☆☆☆☆

装帧不错，很有用的工具书