临床试验溯源 pdf epub mobi txt 电子书 下载 2025

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刘保延，谢琪，刘雅莉 著

图书标签:

• 临床试验
• 药物研发
• 数据管理
• 质量控制
• 法规合规
• GCP
• 溯源性
• 数据完整性
• 审计
• 生命科学

出版社： 科学出版社

ISBN：9787030481368

版次：1

商品编码：11917317

包装：平装

开本：16开

出版时间：2016-04-01

用纸：胶版纸

页数：82

字数：63000

正文语种：中文

内容简介

　　《临床试验溯源》将临床研究方法发展的典型事件和相关人物进行了系统梳理，以时间为主线，分析了重大方法学突破性进展，以“临床试验溯源”的形式将变革呈现出来，旨在通过典型人物和事件刻画临床研究的历史演变和发展脉络，还原临床研究方法转变的背景。
　　《临床试验溯源》可供医学临床、科研工作者，卫生决策者，医学生等更好地理解临床研究发展史。

作者简介

　　刘保延，博士生导师，中国中医科学院首席研究员。现任世界卫生组织传统医学顾问、中国针灸学会会长、世界针灸学会联合会主席、中华医学会临床流行病与循证医学分会副主任委员、中国医师协会循证医学专业委员会副主任委员、国际临床流行病学网中国临床流行病学网中国中医科学院CEU负责人、《中国针灸》杂志主编。曾任中国中医科学院常务副院长、国家中医药管理局临床评价重点研究室主任等职务。主要研究方向：中医、针灸临床及疗效评价方法学研究。近年来致力于将临床流行病学、循证医学的理念、方法引入中医的临床评价研究领域，为中医药临床评价工作的推进做了大量卓有成效的工作。提出“真实世界中医临床科研范式”与“临床科研一体化”思路方法，建立“临床科研信息共享系统”，得到学术界重视。
　　
　　谢琪，医学博士，研究员。中国中医科学院学术处处长、中医药数据中心副主任，兼世界中医药学会联合会伦理审查委员会和临床疗效评价专业委员会常务理事、中华医学会临床流行病学青年委员会副主任委员、中国生物医学工程学会中医药工程分会常务委员、北京大数据协会副秘书长等职。专业方向为中医临床评价的信息技术研究，主要从事中医临床科研信息共享系统的平台优化与构建方法、中医临床常用术语自动获取与本体研究等应用基础研究。
　　
　　刘雅莉，医学博士，副教授，硕士生导师。参编《循证医学》、《系统评价指导手册》和《医学研究报告规范解读》等著作。主要研究方向为医学研究报告规范、系统评价、循证中医药、医学信息检索。

内页插图

目录

第一章 引言
序
第二章 验证临床疗效的方法
一 人参的对照试验——中国古代开展的朴素的对照试验
二 柑橘和柠檬治疗坏血病——第一个临床对照试验
三 动物磁疗试验——第一个单盲临床试验
四 金属棍是否有电磁作用——第一个安慰剂对照试验
五 Broad Stteet 水井与霍乱暴发——第一例具备雏形的病例对照研究
六 血清治疗白喉试验——第一个半随机临床对照试验
七 糙皮病影响因素研究——第一个考虑混杂因素的病例对照研究
八 Fisher与实验设计三原则
九 生殖因素和乳腺癌的关系——第一个现代模式下的病例对照研究
十 家庭接触史与结核病传播的研究——第一个回顾性队列研究
十一 棒曲霉素治疗感冒试验——第一个大规模、多中心、临床对照试验
十二 链霉素治疗结核试验——第一个设计规范的临床随机双盲对照试验
十三 实效试验与解释性试验概念的出现
十四 糖皮质激素防治早产儿的病死率——第一个现代意义的系统评价

第三章 促进临床试验发展的重要事件
一 临床流行病学的产生
二 循证医学诞生
三 Cochrane协作网建立
四 转化医学出现
五 比较效果研究的出现
六 真实世界临床研究的提出
七 药物临床试验质量管理规范的形成
八 临床研究伦理审查的规范化建设
九 中医药研究伦理审查体系认证
十 临床试验报告的统一标准
十一 全球临床试验注册制度建成运行

第四章 小结
参考文献
附录一 临床试验记事
附录二 术语

前言/序言

《临床试验溯源》：探寻医学进步的基石 在这个快速发展的医疗时代，创新药物和治疗方法的出现，为无数患者带来了希望。然而，每一项突破性的疗法，其背后都凝聚着漫长而严谨的探索过程。这本书，正是为了揭示这一过程的精髓——临床试验。我们深入探寻临床试验的起源、发展、核心要素及其在推动现代医学进步中所扮演的关键角色。 一、 临床试验的历史足迹：从经验到科学 医学的进步并非一蹴而就，而是经历了漫长的实践与反思。在现代临床试验体系建立之前，医学治疗更多地依赖于经验积累和个案观察。从古希腊医生希波克拉底对疾病的系统性记录，到中世纪草药疗法的探索，再到文艺复兴时期对人体解剖学的深入研究，人类一直在试图理解疾病的本质和有效的治疗手段。 然而，真正意义上的科学化临床试验的萌芽，可以追溯到18世纪。1747年，苏格兰医生詹姆斯·林德（James Lind）在一艘军舰上进行的著名实验，为我们揭示了科学对照的初步概念。他将患有坏血病的船员分成几组，分别给予不同的饮食，发现食用柑橘类水果的船员病情得到了显著改善。这一看似简单的实验，却奠定了日后临床试验中对照组和干预组的雏形。 19世纪，统计学和流行病学的发展为临床试验提供了更强大的工具。弗洛伦斯·南丁格尔（Florence Nightingale）在克里米亚战争中，通过数据分析证明了改善卫生条件能显著降低士兵死亡率，这是早期公共卫生干预研究的典范。20世纪初，随着制药工业的兴起，对药物安全性和有效性进行系统评估的需求日益迫切。双盲、随机对照试验（RCT）的概念逐渐成熟，成为评价新药最可靠的方法。 这本书将带领读者穿越历史的长河，回溯那些塑造了我们今天所熟知的临床试验模式的关键时刻和里程碑式的研究。我们将了解那些早期探索者的智慧与勇气，以及他们如何一步步将医学研究从模糊的经验推向严谨的科学轨道。 二、 临床试验的核心要素：严谨的科学设计 现代临床试验并非简单的“试用”新药，而是一套高度规范、严谨的科学体系。本书将详细解析构成临床试验的每一个核心要素，确保读者对整个过程有清晰、深入的理解。 研究目的与假设： 任何一项临床试验都始于一个明确的研究问题和需要验证的科学假设。这可能涉及药物的疗效、安全性、最佳剂量，甚至是一种新的治疗方法是否优于现有标准。 研究设计： 这是临床试验的灵魂。我们将深入探讨各种设计方案，包括： 随机对照试验（RCT）： 讲解随机化分组的意义，如何减少偏倚，以及对照组（安慰剂组或标准治疗组）在评估真实疗效中的重要性。 盲法： 详细阐述单盲、双盲、三盲的设计，以及它们如何防止研究者和受试者的主观臆断对结果产生影响。 平行组设计 vs. 交叉设计： 分析不同设计在不同研究场景下的适用性。 队列研究、病例对照研究： 介绍这些观察性研究在探索疾病风险因素和早期疗效评估中的作用。 受试者招募与选择： 了解纳入和排除标准是如何制定的，以确保研究人群的代表性和研究结果的可信度。我们将讨论知情同意的过程，这是保障受试者权益的基石。 干预措施： 详细说明研究药物或治疗方法的剂量、给药途径、给药频率以及持续时间等关键参数。 终点指标： 什么是疗效终点？什么是安全性终点？我们将探讨主观指标（如疼痛评分）和客观指标（如影像学改变、生存期）的区分与选择，以及如何科学地定义和测量这些指标。 数据收集与管理： 介绍病例报告表（CRF）的作用，电子数据采集系统（EDC）的应用，以及数据质量控制的重要性。 统计分析： 强调统计学在临床试验中的不可或缺性。我们将介绍样本量估算、主要和次要分析方法的选择，以及如何解释统计学上的显著性。 三、 临床试验的生命周期：从实验室到市场 一项新的药物或疗法从概念走向临床应用，需要经历漫长且充满挑战的旅程，而临床试验是其中至关重要的一环。本书将带领读者全面了解临床试验的整个生命周期。 I期临床试验： 探索新药的安全性、耐受性以及药代动力学。通常在少量健康志愿者或特定疾病患者中进行，主要关注药物在人体内的吸收、分布、代谢和排泄。 II期临床试验： 评估药物的初步疗效和最佳剂量。在特定疾病的患者群体中进行，旨在初步了解药物是否有效，以及找到最能产生疗效且副作用可控的剂量范围。 III期临床试验： 确证药物的疗效和安全性，并与现有标准疗法进行比较。这是新药上市前最关键的试验阶段，通常规模较大，涉及多中心、大规模的患者群体。试验结果将直接影响监管机构的审批决定。 IV期临床试验（上市后研究）： 在药物获批上市后进行，旨在监测药物的长期安全性、发现罕见不良反应、探索新的适应症或优化用法用药。 我们还将探讨临床试验的伦理考量，包括独立伦理委员会（IRB）的作用，以及如何平衡科研需求与受试者权益。同时，本书也将触及药物研发中的监管要求，了解各国药品监管机构（如FDA、EMA、NMPA）在审批和监管方面的标准。 四、 临床试验的挑战与未来：迈向更精准、更个性化的医疗 尽管临床试验已经取得了巨大的成功，但它仍然面临诸多挑战。例如，罕见病药物的研发、儿童用药的评估、老年人或合并多种疾病患者的特殊性，以及新技术的引入（如基因疗法、细胞疗法）带来的新问题。 本书将展望临床试验的未来发展趋势。我们将探讨： 适应性试验设计： 这种设计允许在试验过程中根据早期数据对研究方案进行调整，以提高效率和成功率。 真实世界证据（RWE）的应用： 结合临床试验数据与来自电子病历、保险索赔等真实世界的数据，为药物评估提供更全面的视角。 去中心化临床试验（DCT）： 利用远程医疗、可穿戴设备等技术，使部分试验活动得以在家中进行，提高受试者的便利性和参与度。 生物标志物和精准医学： 探索如何利用生物标志物来筛选最有可能从特定疗法中获益的患者，实现更个性化的治疗。 人工智能（AI）在临床试验中的应用： AI在药物发现、试验设计优化、数据分析等方面的潜力。 《临床试验溯源》不仅仅是对一项科学实践的介绍，更是对医学进步背后严谨精神的致敬。通过深入了解临床试验的每一个环节，读者将能更深刻地理解现代医学的可靠性，以及每一位参与者（研究者、患者、监管者）在此过程中所扮演的重要角色。这本书将是一本面向医学专业人士、科研人员、学生，乃至所有对医学创新充满好奇的读者的宝贵参考。

评分☆☆☆☆☆

这本书的书名非常有意思，让我一开始就充满了好奇。我在网上偶然看到了《临床试验溯源》这个名字，心里琢磨着，这究竟是讲什么呢？是关于早期医学研究的那些故事，还是追踪某个具体药物研发历程的曲折？我猜想，它可能是在讲述那些划时代的医学发现背后，最初是如何一步步被发现，被验证的。比如，那些著名的科学家，他们是如何在条件简陋的情况下，进行最初的探索，又是如何克服重重困难，最终将一项看似不可能的想法变成改变无数人命运的治疗方法。这本书的名字听起来就有一种历史的厚重感，仿佛能带我穿越回那个充满未知与挑战的时代，去感受那些科学先驱们澎湃的热情和坚韧的毅力。我期待着它能揭示出那些不为人知的幕后故事，让我在阅读过程中，不仅仅是获取知识，更能获得一种精神上的触动和启迪。也许，它还会深入浅出地解释一些复杂医学概念的起源，让我这个对医学了解不深的人，也能轻松理解那些科学的演变过程。

评分☆☆☆☆☆

我一直觉得，许多医学上的进步，都隐藏着一段不为人知的“溯源”过程。《临床试验溯源》这个书名，立刻就引起了我的共鸣。我猜想，这本书不仅仅是关于具体的临床试验，它可能更侧重于“溯源”的理念，也就是如何追溯一项治疗方法的起源，它所经历的各个阶段，以及在不同历史时期，人们对它的认知和实践是如何演变的。我期待它能提供一些宏观的视角，让我理解为什么某些治疗方法会被接受，某些则被淘汰。也许，它会通过大量的案例分析，展现不同学科、不同技术在临床试验中的作用，比如统计学、流行病学，甚至是最新的基因技术。我希望这本书能让我看到，科学的进步并非一蹴而就，而是无数次的尝试、修正、甚至是失败堆积而成的。读完这本书，我希望能更深刻地理解“证据医学”的精髓，以及如何批判性地看待那些所谓的“突破性疗法”。

评分☆☆☆☆☆

我对一些曾经备受争议的医疗实践，特别是那些后来被证明是错误的，但曾经被广泛采用的疗法，总是充满好奇。《临床试验溯源》这个书名，让我觉得这本书可能会深入探讨这些“历史的教训”。我猜测，它可能会追溯一些医学史上的“弯路”，分析它们是如何出现的，为什么会流行，以及最终是如何被科学所证伪的。这其中，我想一定会涉及到早期的临床研究方法，以及它们在当时的技术和认知条件下所存在的局限性。我期待书中能够引用一些具体的历史案例，详细描述那些重要的科学辩论和学术争鸣，让我能够身临其境地感受科学探索的艰难与伟大。也许，它还会探讨一些关于科学进步的哲学问题，比如我们如何才能更有效地避免未来的“误区”，以及如何建立更严谨、更可靠的科学评价体系。这本书的名字，让我感觉它会是一次深刻的“回溯”，去审视医学发展的历程，从而为未来的发展提供宝贵的经验。

评分☆☆☆☆☆

这本书的书名，让我联想到那些在医学史上留下了浓墨重彩的一笔的“第一次”。《临床试验溯源》这个名字，似乎暗示着它会去探寻一些“第一次”的临床试验，或者是那些奠定了现代临床试验基础的里程碑事件。我猜想，这本书可能会详细介绍一些早期具有开创性意义的临床研究，比如，第一个随机对照试验是如何设计的，第一个双盲试验是如何实施的，以及这些创举是如何改变了医学研究的面貌。我非常期待它能深入到那些具体的研究细节中，例如，当时的研究者是如何招募病人的，他们是如何收集和分析数据的，以及他们是如何解释研究结果的。我相信，通过这些具体的“溯源”，我能更深刻地理解现代医学研究的严谨性和科学性是如何一步步建立起来的。这本书的名字，让我充满了期待，它可能是一次对医学科学发展史的“考古”，挖掘出那些被历史尘埃掩盖的宝贵财富。

评分☆☆☆☆☆

我最近对药物研发的历史特别感兴趣，尤其是那些曾经的“灵丹妙药”是怎么一步步被开发出来的。《临床试验溯源》这个名字一下子就抓住了我的眼球。我设想，这本书一定不会是那种枯燥的学术论文，而更像是一部娓娓道来的叙事作品。它可能会从某个疾病的早期发现讲起，然后逐步展现科学家们是如何观察、假设、设计实验，再到最终找到有效的治疗方法。我想象中，书中会有很多生动的人物故事，比如那些执着的医生，孜孜不倦的研究人员，甚至可能还有参与早期试验的患者，他们的经历或许是本书的一大看点。我特别希望这本书能讲清楚“临床试验”这个过程是如何发展起来的，它的标准是如何建立的，以及在这个过程中，有哪些重大的突破和转折点。也许，它还会提及一些在早期试验中遇到的伦理困境和争议，这会让内容更加丰富和引人深思。总之，我期待它能提供一个清晰、完整且引人入胜的药物研究发展脉络。